Nuevo tratamiento Diabetes 1

(Evaluación del tratamiento de respuesta permanente para la diabetes tipo 1 de inicio precoz o reciente) Pruebas para un nuevo tratamiento de la diabetes de tipo 1. Si acaba de ser diagnosticado (en los últimos 90 días) con diabetes de tipo 1, considere la posibilidad de participar en DEFEND. DEFEND es un ensayo clínico de fase III destinado a evaluar un nuevo fármaco en fase de investigación denominado otelixizumab. En la diabetes de tipo 1, las células beta – las células que producen insulina – son destruidas por el sistema inmunitario del organismo. Si esta destrucción pudiera ralentizarse o interrumpirse, la persona podría seguir produciendo cierto grado de insulina por medios propios. Esto resultaría en un mejor control de los niveles de azúcar en sangre, y probablemente en una reducción de las complicaciones a largo plazo de la diabetes, como problemas de la vista, enfermedades de riñón y cardiopatías. En estos momentos se están haciendo pruebas con otelixizumab para determinar si puede reducir la destrucción de células beta en personas con diabetes de tipo 1. Es un fármaco en fase de investigación, lo que significa que su comercialización no ha sido aprobada por la Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos (Food and Drug Administration - FDA) ni por las autoridades reguladoras europeas correspondientes. De momento aún se desconoce si otelixizumab resultará efectivo contra la diabetes de tipo 1. Como los sujetos participantes deben haber sido diagnosticados dentro de los 90 días anteriores al inicio del ensayo DEFEND, el período de tiempo disponible para decidir si desea participar en DEFEND es muy reducido. Gracias por considerar la posibilidad de participar en DEFEND. ¿Qué es DEFEND? DEFEND es un ensayo clínico de fase III en personas recién diagnosticadas con diabetes de tipo 1. Otelixizumab es un fármaco en fase de investigación, lo que significa que su comercialización no ha sido aprobada por la FDA ni por las autoridades reguladoras europeas correspondientes. El objetivo de DEFEND es determinar si otelixizumab puede ayudar a las personas con diabetes de tipo 1, permitiéndoles conservar su capacidad de producir su propia insulina. DEFEND va a ser implementado en Norteamérica y Europa entre participantes de 12 a 45 años que cumplan los criterios de estudio. Se trata de un ensayo clínico controlado con placebo, lo que significa que algunos participantes recibirán otelixizumab y otros recibirán placebo (una sustancia inactiva que no contiene otelixizumab). La toma de otelixizumab o placebo por parte de los pacientes será asignada de manera aleatoria (es decir, al azar). Dos terceras partes de los participantes recibirán otelixizumab y una JCS_V1.1 – Comentarios de LV y TP 3 tercera parte recibirá placebo. Se trata de un ensayo “ciego”, por lo que ni usted ni su médico sabrán si recibe otelixizumab o placebo. El otelixizumab o el placebo serán administrados por vía intravenosa (IV) cada día durante 8 días consecutivos. Esos 8 días deberá permanecer en el centro de estudio prácticamente durante toda la jornada, aunque en un principio no está prevista la permanencia nocturna. Tras el tratamiento con otelixizumab o placebo se realizarán visitas periódicas de seguimiento durante un plazo total de 2 años. Una vez transcurridos los 24 meses del ensayo, usted y su médico podrán saber si ha recibido otelixizumab o placebo. ¿Qué es un ensayo de fase III? Un ensayo de fase III es un estudio experimental en el que se administra un fármaco en fase de investigación a un número relativamente grande de personas con el objetivo principal de evaluar su efectividad (es decir, determinar si aporta beneficios para la enfermedad que se está estudiando). También se recopila información con respecto a los efectos secundarios y al perfil de seguridad. Un ensayo de fase III suele realizarse después de ensayos de fase I y de fase II en números más reducidos de personas, durante los cuales se depuran las pautas posológicas y regímenes de dosificación, se estudian los efectos secundarios de manera intensiva, y se puede obtener una indicación precoz de los posibles beneficios. ¿Qué es el fármaco en fase de investigación objeto de estudio? Otelixizumab es un anticuerpo monoclonal que está siendo desarrollado para el tratamiento de la diabetes de tipo 1 y otras enfermedades autoinmunes. Otelixizumab es un anticuerpo anti-CD3, lo que significa que se adhiere a un complejo de moléculas llamado CD3. El complejo CD3 se encuentra en todas las células T (grupos de glóbulos blancos llamados linfocitos, que constituyen una parte importante del sistema inmunitario de nuestro organismo). En la diabetes de tipo 1, determinadas células T (llamadas “células T efectoras”) atacan y destruyen por error las células pancreáticas encargadas de producir insulina: las células beta. Los tratamientos actuales para la diabetes de tipo 1 consisten en dieta, ejercicio y la administración de insulina. Sin embargo, estos tratamientos no inciden en la causa subyacente de la enfermedad. JCS_V1.1 – Comentarios de LV y TP 4 Diabetes de tipo 1 Sistema inmunitario sano Destrucción de células beta Las células T efectoras (amarillas) liberan citoquinas tóxicas (en rojo) Tejido normal Las células T reguladoras (azules) evitan que las células T efectoras ataquen el tejido del propio cuerpo Se desconoce el modo en que actúa el otelixizumab; sin embargo, en estos momentos la mejor teoría disponible indica que el otelixizumab parece impedir que el sistema inmunitario destruya las células beta al menos de dos formas distintas: en primer lugar, paralizando las células T efectoras (que pueden dañar y destruir a las células beta) y, en segundo lugar, activando un tipo de célula T denominada “célula T reguladora”, que protege a las células beta de ataques posteriores por parte de las células T efectoras. ¿Dónde se encuentran los centros de estudio? El ensayo DEFEND va a llevarse a cabo en una serie ubicaciones repartidas por Estados Unidos, Canadá y Europa. Para informarse sobre los centros de estudio y los datos de contacto, visite www.clinicaltrial.gov y busque DEFEND para obtener información adicional. ¿Quién puede participar? DEFEND contará aproximadamente con 240 participantes. La participación es de 2 años para todos los sujetos. JCS_V1.1 – Comentarios de LV y TP 5 Para participar en DEFEND, debe cumplir los criterios siguientes: • Tener de 12 a 45 años de edad y disfrutar de un buen estado de salud en general; • Tener diabetes de tipo 1; • Haber sido diagnosticado con diabetes de tipo 1 en un plazo de 90 días con anterioridad al momento en que reciba el fármaco de estudio o el placebo; • Haber requerido tratamiento con insulina después de haber sido diagnosticado; • Presentar evidencia de función residual de las células beta (se realizará la prueba correspondiente para determinar este punto) • Haber obtenido un resultado de prueba positivo para uno o más de los anticuerpos típicamente asociados con la diabetes de tipo 1 (se realizará la prueba correspondiente para determinar este punto) • No estar embarazada, no dar lactancia materna, ni estar planificando un embarazo para los próximos meses • No tener diabetes de tipo 2 • No padecer ninguna enfermedad médica significativa fuera de la diabetes de tipo 1 ¿Qué se espera durante el ensayo DEFEND de fase III? Antes de tomar una decisión definitiva con respecto a participar o no participar en DEFEND, el coordinador del estudio del centro que le corresponda revisará detalladamente con usted lo que se espera de los participantes. No tendrá que abonar ningún tipo de gasto en relación con este estudio. Además de recibir otelixizumab o placebo, los sujetos que se inscriban en DEFEND seguirán utilizando tanta insulina como sea necesaria para controlar sus niveles de glucosa en sangre, recibirán asesoramiento en cuanto a dieta y programas de ejercicio, y tendrán acceso a todas las medicaciones, pruebas y procedimientos adicionales que estén previstos en las normas de calidad asistencial establecidas para la diabetes de tipo 1. Se hará entrega a los participantes de un PDA (asistente digital personal) para mantener un registro diario del uso de insulina, niveles de glucosa y eventos hipoglicémicos (disponibilidad prevista: marzo de 2009). El PDA será devuelto a Tolerx (el patrocinador del ensayo) al finalizar el estudio (24 meses) o en el momento en que un participante decida abandonar prematuramente el estudio. Asimismo los participantes recibirán un glucómetro Roche AccuChek® junto con todas las tiras de prueba y solución de prueba necesarias para usar durante los 24 meses del ensayo. Todas las mediciones de glucosa relacionadas con el estudio deberán realizarse exclusivamente con la unidad AccuChek®. El glucómetro AccuChek® pasará a ser propiedad del participante, que podrá conservarlo una vez finalizado el estudio. JCS_V1.1 – Comentarios de LV y TP 6 Los participantes recibirán una retribución económica por cada visita de estudio cumplida. El nivel de retribución estará en función de la complejidad de la visita, las circunstancias personales de desplazamiento de cada participante, y lo establecido por el comité ético de investigación clínica correspondiente y las normativas aplicables. ¿Por qué participar? Participar en cualquier ensayo clínico puede reportar tanto beneficios potenciales como riesgos/inconvenientes potenciales. Es posible que su participación en DEFEND no conlleve ningún beneficio directo. Los beneficios y riesgos/inconvenientes potenciales de su participación en DEFEND incluyen: Beneficios potenciales La información obtenida en este estudio ayudará a la compañía patrocinadora a decidir si lleva adelante el desarrollo el otelixizumab. Su participación puede beneficiarle a usted y a otras personas de varias formas: • Permitiéndole desempeñar un papel activo en la gestión de su diabetes • Permitiéndole recibir atención médica experta en un centro sanitario de primera línea • Con su participación en este estudio, puede estar ayudando a pacientes futuros de diabetes de tipo 1 mediante su contribución a la investigación médica Riesgos/inconvenientes potenciales DEFEND es un ensayo clínico, no un programa de tratamiento. Nadie sabe si su participación en DEFEND va a mejorar su diabetes. El uso de otelixizumab lleva asociado ciertos riesgos conocidos y, como cualquier fármaco experimental, puede conllevar también riesgos no conocidos. El médico responsable del estudio comentará con usted los riesgos potenciales asociados con el uso de otelixizumab y usted deberá firmar una declaración de consentimiento informado antes de participar en DEFEND. La declaración de consentimiento informado proporciona una descripción detallada del proceso de participación en el ensayo y de los tipos de efectos secundarios que se han experimentado hasta la fecha. DEFEND es un ensayo “doble ciego”. Esto significa que ni usted ni el personal médico, sanitario y de investigación del ensayo sabrán si recibe otelixizumab o placebo. Puede que reciba otelixizumab o puede que no. JCS_V1.1 – Comentarios de LV y TP 7 ¿Qué más debería saber? El uso de otelixizumab lleva asociado ciertos riesgos conocidos y, como cualquier fármaco experimental, puede conllevar también riesgos no conocidos. Los efectos secundarios en sujetos que han recibido otelixizumab en ensayos anteriores han abarcado desde la ausencia de efectos secundarios o efectos secundarios leves hasta síntomas de tipo gripal de moderados a graves. El médico responsable del estudio comentará con usted los riesgos potenciales asociados con el uso de otelixizumab y usted deberá firmar una declaración de consentimiento informado antes de participar en DEFEND. Otras cosas que debería saber sobre la participación en un ensayo clínico Los participantes en DEFEND pueden: • Hacer preguntas al personal del estudio con respecto a los riesgos y los beneficios asociados con la participación en DEFEND (el personal del ensayo clínico estará disponible para responder a cualquier pregunta o consulta en todo momento durante el estudio) o Nota: Todos los participantes en DEFEND serán informados con respecto a la aparición de nuevos datos (p.ej. información relacionada con su seguridad) que puedan influir en su voluntad de seguir o no seguir participando en DEFEND • Hablar con un médico del estudio sobre otras opciones de tratamiento • Abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo. Qué se espera de los participantes en DEFEND: • Participar en función de las condiciones acordadas (acudir a las citas concertadas, gestionar atentamente su diabetes, mantener los registros requeridos, etc.) • Responder a todas las preguntas con sinceridad • Informar al personal del estudio sobre cualquier efecto secundario que puedan experimentar • Informar al personal del estudio si deciden abandonar el ensayo ¿Dónde puedo obtener más información? Para obtener más información sobre la participación en el ensayo DEFEND, usted o su médico pueden enviar un mensaje de correo electrónico a la dirección defend@tolerx.com.